はじめに
医薬品の開発は、患者さんの健康と命に直結する重要な過程です。新しい治療薬を世に送り出すためには、様々な臨床試験が不可欠となります。特に第1相試験は、被験者の安全性を最優先に行われる初期の段階であり、この過程が円滑に進むかどうかが、その後の開発の成否を左右することになります。
しかし一方で、第1相試験の実施には多大な時間と費用がかかることから、医薬品開発におけるボトルネックにもなってきました。そこで厚生労働省は、革新的な医薬品の導入が日本で遅れることによる患者の不利益を最小化するため、新たな基本的な考え方を示したのです。
第1相試験の位置づけ
これまで第1相試験は、新薬の開発において欠かせない重要なステップとされてきました。しかし、その実施には多くの課題も存在しています。
安全性確保の重要性
第1相試験は、被験者の健康被害を最小限に抑えることが最重要課題です。未知の新薬を初めて人体に投与するため、予期せぬ深刻な副作用が起こる可能性があるからです。したがって、十分な安全対策を講じた上で慎重に進める必要があります。
過去に重篤な副作用が発生した事例もあり、被験者の安全確保が第1相試験の大前提となっています。安全性が十分に担保されない限り、開発は中止されかねません。
開発コストと時間的制約
一方で、第1相試験の実施には多大なコストと時間を要することも課題の一つです。特に、日本国内で第1相試験を行う場合、海外に比べて被験者の確保が難しく、試験期間が長期化しがちです。さらに、企業の経費負担も大きくなります。
この点が、新薬開発の流れを大きく阻害する要因となっていました。革新的な医薬品であっても、日本での導入が大幅に遅れてしまうリスクがあったのです。
海外での先行開発への対応
近年、医薬品の開発は国際的な規模で行われるようになってきました。先進国を中心に、同時並行で臨床試験が進められるケースが増えています。しかし、日本が参加できないと、その後の国内承認が大幅に遅れてしまう恐れがあります。
そのため、革新的な医薬品について、日本人での第1相試験を必ずしも必要とせず、一定の条件の下で国際共同治験への参加を認める柔軟な対応が求められるようになりました。
新たな基本的考え方
こうした課題を踏まえ、厚生労働省は新たな基本的な考え方を示しました。その主旨は、以下の通りです。
国際共同治験への参加促進
海外で先行して開発が進む革新的な医薬品について、国際共同治験への日本人の参加を促進することが打ち出されました。これにより、日本での導入が大幅に遅れるリスクを回避しようとしています。
特に、希少疾患や小児用医薬品など、アンメットメディカルニーズが高い分野での新薬開発が、より円滑に進められることが期待されています。
第1相試験の例外措置
原則として、日本人での第1相試験は必須ではありません。つまり、海外で先行して実施された第1相試験のデータを利用することで、国際共同治験への参加が可能となります。
ただし、人種・民族的要因の影響や医療上の必要性などを考慮し、品目ごとに第1相試験の必要性を慎重に判断することになります。日本人に特に注意が必要な場合は、改めて国内での第1相試験を行うことになるでしょう。
安全対策の強化
一方で、日本人での第1相試験を実施しない場合でも、国際共同治験において日本人に対する追加の安全確保策を設定することが求められます。具体的には、より慎重な被験者の選定基準の設定や、緊急時の対応計画の策定などが考えられます。
このように、被験者の安全性を何より優先しながらも、革新的な医薬品の導入を促進する狙いがあります。
ドラッグ・ラグ/ロス解消への一助
この新たな取り組みは、ドラッグ・ラグ/ドラッグ・ロスの解消に向けたアプローチの一つとして位置づけられています。
ドラッグ・ラグとは
ドラッグ・ラグとは、海外で先行して承認・販売された新薬が、日本国内で遅れて承認・販売される状況を指します。医療の質や患者アクセスの問題から、極力回避されるべき課題とされています。
その原因の一つが、第1相試験の実施による開発の遅れでした。海外で先行開発された新薬について、改めて日本国内で第1相試験を行う必要があれば、後続の臨床試験の開始も大幅に遅れてしまうのです。
ドラッグ・ロスへの対応
一方、ドラッグ・ロスとは、海外企業が日本での新薬開発を断念し、その新薬が日本で販売されない事態を指します。第1相試験を義務付けられることで、過剰な負担が生じ、日本市場から撤退するケースが発生してきたのです。
こうした事態を回避し、革新的な医薬品をより早期に日本でも提供できるよう、第1相試験の弾力的な運用が図られることになりました。
まとめ
医薬品の臨床開発において、第1相試験は被験者の安全性確保という極めて重要な役割を担っています。しかし一方で、開発の効率性や新薬へのアクセス性の観点から、柔軟な対応が求められるようになってきました。
今回の基本的考え方の見直しにより、革新的な医薬品について、安全対策を講じた上で国際共同治験への参加が容易になることが期待されます。被験者保護と開発促進のバランスを図り、真に必要な医療へのアクセスが実現できることを願っています。
よくある質問
第1相試験の重要性は何ですか?
第1相試験は、新薬の安全性を確認する極めて重要なステップです。未知の新薬を初めて人体に投与するため、予期せぬ深刻な副作用が起こる可能性があるため、十分な安全対策を講じる必要があります。安全性が十分に担保されない限り、開発は中止される可能性があります。
第1相試験を実施するにはどのような課題があるのですか?
第1相試験の実施には多大なコストと時間を要することが課題です。日本国内で第1相試験を行う場合、被験者の確保が難しく、試験期間が長期化しがちです。企業の経費負担も大きくなります。この点が、新薬開発の流れを大きく阻害する要因となっていました。
厚生労働省の新たな基本的考え方の概要はどのようなものですか?
革新的な医薬品について、海外で先行して実施された第1相試験のデータを利用し、国際共同治験への参加が可能となりました。ただし、品目ごとに第1相試験の必要性を慎重に判断し、必要な場合は国内での追加の安全確保策を設定することが求められています。
この新たな取り組みはどのような効果があると期待されているのですか?
この新たな取り組みは、ドラッグ・ラグやドラッグ・ロスの解消に向けたアプローチの一つとして位置付けられています。海外で先行開発された新薬について、改めて日本国内で第1相試験を行う必要がなくなれば、後続の臨床試験の開始も大幅に早まることが期待されています。
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