治験の第1相廃止？革新的新薬の早期導入と安全性確保の新たな挑戦

はじめに
背景
1. ドラッグラグの解消
2. 被験者保護の重要性
新たな基本的考え方
1. 省略要件
2. 安全対策の強化
まとめ
よくある質問

はじめに

近年、革新的な医薬品の開発が加速しており、患者さんへの早期アクセスが求められています。同時に、治験における被験者の安全性確保は最優先事項です。本記事では、このジレンマを解決するための厚生労働省の新たな取り組みについて解説します。

背景

医薬品の治験は通常、第1相(健康人対象の安全性試験)、第2相(少数の患者対象の有効性・安全性確認試験)、第3相(多数の患者対象の検証試験)の3段階で行われます。しかし、革新的新薬は海外で先行開発されることが多く、日本での導入が遅れがちでした。この「ドラッグラグ」を解消するため、厚生労働省は日本人での第1相試験の実施基準を見直しました。

ドラッグラグの解消

ドラッグラグとは、海外で先行して承認された新薬が日本で遅れて承認される状況を指します。革新的新薬の恩恵を早期に受けられないため、患者さんの不利益となっていました。その大きな要因の一つが、日本人での第1相試験の実施でした。

従来は、国内で第1相試験を実施し、安全性と薬物動態を確認したうえで、国際共同治験(グローバル治験)に参加できるルールでした。しかし、第1相試験に時間を要すると、グローバル治験の開始が遅れ、ドラッグラグにつながっていました。

被験者保護の重要性

一方で、治験における被験者の安全性確保は最優先事項です。特に第1相試験では、未知の新薬を初めて人体に投与するため、リスクが高くなります。このため、従来は必ず日本人での第1相試験を経る必要がありました。

しかし、グローバル治験では、多数の被験者から安全性データを収集できます。また、日本人特有の薬物動態データも得られます。このような情報に基づけば、日本人被験者の安全性をある程度担保できる可能性があります。

新たな基本的考え方

こうした背景から、厚生労働省は「国際共同治験に関する基本的考え方」を改正しました。これにより、一定の条件を満たせば、日本人での第1相試験を省略し、グローバル治験に参加できるようになりました。

省略要件

日本人での第1相試験を省略できる主な条件は以下の通りです。

海外の第1相試験で、十分な安全性情報が得られていること
日本人の薬物動態が既知の範囲内と予測されること
グローバル治験で、日本人被験者の安全性を補完的に確保する措置がとられること

これらの条件を満たせば、患者さんの負担を最小限に抑えつつ、革新的新薬の早期導入が可能になります。一方、日本人での薬物動態が不明な場合などは、引き続き第1相試験の実施が求められます。

安全対策の強化

第1相試験を省略する代わりに、グローバル治験における安全対策が重視されています。具体的には以下のような対策が想定されます。

日本人被験者数の増加
低用量から慎重に増量する計画の策定
副作用モニタリング体制の強化
緊急時の対応手順の明確化

このように、グローバル治験においても、日本人被験者への細やかな配慮が求められます。医薬品の特性に応じて、適切な安全対策を講じる必要があります。

まとめ

厚生労働省の新たな方針は、革新的新薬の早期導入とともに、被験者保護の両立を目指すものです。第1相試験の省略は、個別の医薬品の特性を十分に勘案したうえで、慎重に判断されることになります。この取り組みにより、患者さんへの恩恵をいち早くもたらすとともに、治験における安全性確保を徹底することが期待されています。